Show simple item record

dc.contributor.authorŠpokienė, Indrė
dc.date.accessioned2019-11-05T09:36:51Z
dc.date.available2019-11-05T09:36:51Z
dc.date.issued2009
dc.identifier.urihttps://repository.mruni.eu/handle/007/16000
dc.description.abstractThe problem under scrutiny and its relevance. The problematic questions related to medicinal products are addressed by biomedical sciences more often than by social sciences, and even more so, by legal scientific works. Therefore, at a first glance the topic of this dissertation may appear rather unusual. Legal analysis and evaluation of problems arising in the sphere of health care, requiring interdisciplinary approach, is not yet popular in Lithuanian legal doctrine. However, taking into consideration today’s tendencies: development of biomedical science and the areas of its practical application, such as personal and public health care and pharmacy, and the development of the law itself (e.g.: modern concept of social human rights; strengthening of patients’ rights institute), it is obvious that lawyers must actively address and discuss issues emerging from the fusion of these areas, those issues, which are important because of the fact that they relate to protection of persons’ rights and interests. One of such questions, recognized as a priority one in European Union and worldwide generally, is the access to medicinal products used for treatment of rare diseases (so-called orphan medicinal products). Despite the progress of the biomedical sciences, biotechnology, and pharmaceutical industry, at the end of 20th century rare diseases were usually treated only symptomatically (i.e., through suppression of pain), since pharmaceutical and biotechnology companies were not interested in development of medicinal products intended for treatment of rare diseases due to the necessity of considerable investments into development of such medicinal products and low demand. Even the active substances already discovered which potentially could improve the health of seriously ill people or even save lives, were not improved and were not put on the market because of lack of financial interest. Therefore, rare diseases, which include genetic (hereditary) diseases, rare cancers, autoimmune diseases, congenital malformations, toxic and infectious (tropical) diseases, became known as orphan diseases and the affected patients – as health orphans/orphan patients. Although in the United States of America the problem of development of medicinal products intended for treatment of rare diseases was tackled by legal means already almost three decades ago (the “Orphan Drug Act” was adopted in 1983), and this example was shortly followed by some other countries, including the EU, which adopted the Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council on Orphan Medicinal Products , the question of availability of orphan medicinal products poses one of the acutest problems of the health care system because for thousands of rare diseases medical products do not yet exist; and because the already created ones are hardly accessible to the patients due to various reasons. Presently 27-36 million patients with rare diseases live on the territory of the EU, and about 25 million in the USA. It is estimated that there are approximately 200,000-240,000 such patients in Lithuania. Of these, about 160,000 people are ill with genetic diseases. These patients face difficulties as consumers of health care services and it is confirmed by the ongoing court cases: for example, in the United States – regarding the prohibition of use of new investigational medicinal products in treatment of life-threatening diseases after Phase I of clinical trials , in the UK – regarding the refusal to reimburse effective but very expensive medicinal products intended for treatment of breast cancer , in Italy – regarding reimbursement of experimental medicinal products intended for treatment of cancer . The petitions , with tens of thousands of signatures requiring ensuring high quality and non-discriminatory treatment of patients with rare forms of cancer, submitted to the highest authorities of the Republic of Lithuania in 2006 and 2007, as well as the headlines of articles published in Lithuanian dailies and weeklies (for example: “Rare diseases: victims and money” , “Rare disease patients – outsiders for life” , “Patients in labyrinths of rare diseases” , “Rare diseases plague not only the patients” , “Rare diseases – a puzzle to doctors in province” , “Diagnosed late, treatment is extremely expensive” , “Utterly alone with a serious illness” , “Exclusive treatment – for exceptional personalities” , “Medicine against cancer – only to every third” , “Doctors’ headaches: how not to condemn a patient to death” ) eloquently testify about the painful experiences of Lithuanian patients and their relatives faced with a rare disease diagnosis. The conclusions of the studies performed in EU during recent years also confirm the relevance of the topic. These studies conclude that especially in new EU Member States, including Lithuania, territorial and economic accessibility to medicinal products intended for treatment of rare diseases is ensured insufficiently: e. g. medicinal products cannot be bought in the country, very expensive medicinal products are not reimbursed, patients experience difficulties even upon consent to take part in clinical trials of orphan medicinal products, to go abroad for consultations (diagnostics) and (or) treatment. It is established that in different EU Member States the possibilities of treatment with orphan medicinal products are not equal. This shows insufficient protection of the rights of patients with rare diseases, as well as the need to improve legal regulation of accessibility of medicinal products intended for treatment of orphan diseases both at EU and national levels. Since as of today the topic of legal regulation of availability of orphan medicinal products was not considered from the legal point of view neither in Lithuania nor abroad – this proves the necessity of scientific research of this problem within the framework of the health law doctrine. The object of the research: regulation of availability of orphan medicinal products in health law. The availability of medicinal products as a concept is not established precisely, thus, in most general sense, this concept may be defined as the entirety of conditions that ensure that patients are able to obtain in their home country, on time and without interference safe, innovative, affordable medications. In short – as territorially and economically efficient supply of medications to the population , . The main concept of this dissertation is the one of availability of orphan medicinal products. Compared to the one provided earlier, in addition to the mentioned aspects it includes the issue of legal regulation of development and putting on the market of orphan medicinal products as an essential precondition of availability of orphan medicinal products as goods (products). Further specifying the object of the research, it should be noted that the research concentrates on regulation of the availability of orphan medicinal products in European Union and Lithuanian law; and that the legal norms governing the availability of orphan medicinal products are attributable to health law. The purpose of research – to examine the regulation of availability of orphan medicinal products in EU and Lithuanian law, to evaluate the relationship of this regulation with the state obligation to ensure that the patients are supplied with the needed medicinal products; and, having established the regulatory dysfunction in national law – to propose possible solutions. The objectives of research: 1. To examine the historical and legal characteristics and theoretical aspects of legal regulation of availability of orphan medicinal products in EU law, especially with regard to special features of concepts of “rare diseases” and “orphan medicinal products” established by Regulation 141/2000/EC. 2. To determine the legal basis of the state’s obligation to the patients to ensure the availability of orphan medical products; at the same time to evaluate the legal validity of expectations and interests of a patient affected by a rare disease that the existing medicinal products are available. 3. To identify the measures aimed at ensuring availability and promotion of orphan medicinal products under EU law, to examine the peculiarities of such legal framework, to evaluate how these measures are implemented under relevant norms of Lithuanian law, and to formulate proposals of improvement of regulation of availability of orphan medicinal products in Lithuania. The sources of the research. For the purposes of the research the US, European Union and Lithuanian legal acts were analyzed, as well as the jurisprudence of the Constitutional Court of the Republic of Lithuania and the international scientific literature. The main sources of deep analysis of the specificities of the EU regulation of the orphan medicinal products are EU Regulations, Directives, the case law of the European Court of Justice; the European Commission’s communications, consultations, and guidelines; the Council of the European Communities recommendations and resolutions; explanatory notes, reports and guidelines of other competent EU institutions (European Medicines Agency, Committee for Orphan Medicinal Products) – albeit not legally binding, but critical in interpreting and understanding the content of certain provisions of those EU legal acts, which regulate the matters of accessibility of orphan medicinal products. Other information sources were used too: inventories, containing information on availability of orphan medicinal products in EU Member States , the 2007 report of the Heads of Medicines Agencies of EU Member States on problems of availability of medicinal products intended for human consumption in EU ; the document approved by the Working Group on Pricing of the Pharmaceutical Forum – “Improving Access to Orphan Medicines for all Affected EU Citizens” . The research is also based on the results of three recenen
dc.language.isolten
dc.publisherMykolo Romerio universitetasen
dc.rightsinfo:eu-repo/semantics/openAccessen
dc.titleRetųjų vaistų prieinamumo reglamentavimas sveikatos teisėjeen
dc.title.alternativeLegal Regulation of Access to Orphan Medicinal Products in Health Lawen
dc.typeThesisen
dc.description.abstract-ltTiriamoji problema ir jos aktualumas. Su vaistais susiję probleminiai klausimai dažniau gvildenami biomedicinos moksluose, nei socialinių mokslų srities, juolab teisės krypties darbuose. Todėl iš pirmo žvilgsnio šio disertacinio darbo tema gali pasirodyti šiek tiek neįprasta: Lietuvos teisės doktrinoje sveikatos priežiūros srityje iškylančių problemų analizė ir teisinis vertinimas, reikalaujantis tarpdisciplininio požiūrio kol kas nėra populiarūs. Tačiau atsižvelgiant į nūdienos tendencijas: biomedicinos mokslų plėtrą bei veržlią jos praktinio taikymo sričių, tokių kaip asmens, visuomenės sveikatos priežiūra, farmacija plėtotę, o ir pačios teisės raidą (pvz.: dabartinę socialinių žmogaus teisių koncepciją; pacientų teisių instituto stiprėjimą), akivaizdu, jog teisininkams būtina aktyviai diskutuoti ir spręsti šių sričių samplaikoje kylančius klausimus, kurie yra aktualūs, nes susiję su asmens teisių ir interesų apsauga. Šiuo metu vienas iš tokių klausimų, prioritetiniu pripažįstamas tiek Europos Sąjungos, tiek apskritai pasauliniu mastu, – retoms ligoms gydyti skirtų vaistinių preparatų (vadinamųjų retųjų vaistų) prieinamumas. XX amžiaus pabaigoje nepaisant biomedicinos mokslų, biotechnologijų, farmacijos pramonės pažangos retos ligos paprastai gydytos tik simptomiškai (pvz., malšinant skausmą), nes dėl naujų vaistų kūrimui reikalingų didelių investicijų ir siauros paklausos farmacijos ir biotechnologijų įmonių ilgai nedomino retoms ligoms gydyti skirtų vaistų kūrimas. Netgi jau atrastos veikliosios medžiagos, potencialiai galinčios pagerinti sunkiai sergančiųjų sveikatą ar net išgelbėti gyvybes, netobulintos ir neteiktos rinkai dėl finansinio nesuinteresuotumo. Todėl retas ligas, kurioms priskiriamos genetinės (paveldimos) ligos, retos vėžio formos, autoimuninės ligos, įgimtos ydos, apsinuodijimo sukeltos būklės ir kai kurios infekcinės (atogrąžų) ligos, imta vadinti „našlaitėmis“ (angl. orphan diseases), o jomis sergančius pacientus – ,,našlaičiais“ (angl. health orphans/orphan patients). Nors teisinių priemonių sprendžiant retoms ligoms gydyti skirtų vaistų kūrimo problemą prieš beveik tris dešimtmečius imtasi Jungtinėse Amerikos Valstijose (1983 metais čia priimtas ,,Retųjų vaistų aktas“ ), o neužilgo amerikiečių pavyzdžiu pasekė ir kai kurios kitos pasaulio šalys, taip pat ir ES, priimdama Europos Parlamento ir Tarybos reglamentą (EB) Nr. 141/2000 ,,Dėl retųjų vaistų“ , retųjų vaistų prieinamumo klausimas tebėra viena iš opiausių sveikatos sistemų problemų: ir dėl to, jog tūkstančiams retų ligų gydyti vaistai vis dar nesukurti; ir dėl to, jog jau sukurtieji dėl įvairių priežasčių pacientams sunkiai pasiekiami. Šiuo metu ES teritorijoje gyvena 27–36 milijonai retomis ligomis sergančių pacientų, JAV – apie 25 milijonus. Paskaičiuota, jog Lietuvoje tokių ligonių yra maždaug apie 200 000–240 000. Iš jų genetinėmis ligomis serga apie 160 000 asmenų. Šie pacientai kaip sveikatos priežiūros paslaugų vartotojai susiduria su sunkumais ir tai patvirtina vykstantys teisminiai ginčai: pavyzdžiui, JAV – dėl draudimo naudoti neregistruotus vaistus gyvybei gresiančioms ligoms gydyti po I klinikinių tyrimų fazės , Didžiojoje Britanijoje – dėl atsisakymo kompensuoti veiksmingus, tačiau labai brangius vaistus krūties vėžiui gydyti , Italijoje – dėl eksperimentinių vaistų vėžiui gydyti kompensavimo . Apie Lietuvos pacientų bei jų artimųjų skaudžias patirtis susidūrus su retos ligos diagnoze iškalbingai byloja 2006-aisiais ir 2007 metais su keliasdešimt tūkstančių parašų aukščiausių Lietuvos Respublikos valdžios institucijų vadovams įteiktos peticijos , reikalaujant retomis vėžio formomis sergantiems pacientams užtikrinti kokybišką gydymą bei lygiateisišką sveikatos priežiūrą, taip pat šalies dienraščiuose ir savaitraščiuose publikuotų straipsnių antraštės: ,,Retos ligos: aukos ir pinigai“ , ,,Sergantieji retomis ligomis – gyvenimo užribyje“ , ,,Pacientai retų ligų labirintuose“ , ,,Reta liga vargina ne tik ligonį“ , ,,Retos ligos – galvosūkis provincijos medikams“ , ,,Diagnozuojamos pavėluotai, gydymas nepaprastai brangus“ , ,,Vienui vieni su sunkia liga“ , ,,Išskirtinis gydymas – išskirtinėms asmenybėms“ , ,,Vaistai nuo vėžio – tik kas trečiam“ , ,,Medikų galvos skausmas: kaip žmogaus nepasmerkti myriop“ . Pastaraisiais metais ES atliktų tyrimų išvados irgi patvirtina temos aktualumą. Jose teigiama, jog ypač naujosiose valstybėse ES narėse, tarp jų ir Lietuvoje, registruotų retoms ligoms gydyti skirtų vaistų teritorinis bei ekonominis prieinamumas yra nepakankamai užtikrinamas: pvz., jų neįmanoma įsigyti šalyje, labai brangūs vaistai nekompensuojami, pacientai patiria sunkumų ir norėdami dalyvauti retųjų vaistų klinikiniuose tyrimuose, vykti konsultuotis (išsitirti) ir (ar) gydytis į užsienį. Konstatuota, kad skirtingose ES šalyse pacientams galimybės gydytis retaisiais vaistais yra nevienodos. Tai rodo nepakankamą pacientų, sergančių retomis ligomis, teisių apsaugą bei retoms ligoms gydyti skirtų vaistų prieinamumo teisinio reglamentavimo tobulinimo poreikį tiek ES, tiek nacionaliniu lygiu. Kadangi teisiniu požiūriu retųjų vaistų prieinamumo reglamentavimo tema iki šiol nei Lietuvoje nei užsienyje nebuvo nagrinėta – tai byloja ir apie šios problemos mokslinio tyrimo sveikatos teisės doktrinoje reikalingumą. Tyrimo objektas: retųjų vaistų prieinamumo reglamentavimas sveikatos teisėje. Vaistų prieinamumo definicija nėra konkrečiai apibrėžta, todėl bendriausia prasme ji gali būti nusakyta kaip sąlygos, užtikrinančios pacientams galimybes savo šalyje laiku, nepatiriant trukdžių gauti saugius, naujoviškus, įperkamus vaistus. Trumpiau, – kaip teritoriniu bei ekonominiu požiūriu sklandus gyventojų aprūpinimas vaistais , . Šiame darbe pagrindinė – retųjų vaistų prieinamumo samprata. Ji, lyginant su ką tik nusakyta, išplečiama, be paminėtųjų aspektų aprėpiant ir retųjų vaistų kūrimo bei teikimo rinkai skatinimo teisinį reguliavimą kaip esminę retųjų vaistų kaip prekių (produktų) prieinamumo prielaidą. Toliau konkretinant tyrimo objektą pažymėtina tai, jog atliekant tyrimą koncentruojamasi į vaistų prieinamumo reglamentavimą ES ir Lietuvos teisėje, o teisės normos, reguliuojančios retųjų vaistų prieinamumą yra priskirtinos sveikatos teisei. Tyrimo tikslas – išanalizuoti retųjų vaistų prieinamumo reguliavimą ES ir Lietuvos teisėje, įvertinti jo santykį su valstybės pareiga užtikrinti pacientų aprūpinimą jiems reikalingais vaistais ir nustačius šio reguliavimo disfunkciją nacionalinėje teisėje pasiūlyti galimus sprendimo būdus. Tyrimo uždaviniai: 1. išnagrinėti retųjų vaistų prieinamumo reglamentavimo ES teisėje istorinius-teisinius bruožus bei teorinius aspektus, ypač, kiek tai susiję su 141/2000/EB reglamente įtvirtintų ,,retos ligos” ir ,,retojo vaisto” sampratų, kaip teisinių kategorijų ypatumais. 2. išsiaiškinti valstybės įsipareigojimų pacientams užtikrinti retųjų vaistų prieinamumą teisinius pagrindus ir tuo pačiu įvertinti reta liga sergančio paciento lūkesčių ir interesų, jog egzistuojantys vaistai būtų prieinami teisinį pagrįstumą. 3. išskirti ES teisėje numatytus retųjų vaistų prieinamumo skatinimo ir užtikrinimo būdus, išnagrinėti jų teisinio reglamentavimo ypatumus, įvertinti kaip jie įgyvendinami remiantis atitinkamomis Lietuvos teisės normomis bei suformuluoti pasiūlymus šių vaistų prieinamumui Lietuvoje gerinti. Tyrimo šaltiniai. Tyrimui atlikti buvo naudojami JAV, ES ir Lietuvos teisės aktai, Lietuvos Respublikos Konstitucinio Teismo jurisprudencija, pasaulio mokslinės literatūros šaltiniai. Gilinantis į retųjų vaistų reglamentavimo ES teisėje ypatumus pagrindiniai šaltiniai – ES reglamentai, direktyvos, Europos Bendrijų Teisingumo Teismo jurisprudencija, taip pat Europos Komisijos komunikatai, konsultacijos, gairės, Europos Bendrijų Tarybos rekomendacijos, rezoliucijos, kitų kompetentingų ES institucijų (Europos vaistų agentūros, Retųjų vaistų komiteto) aiškinamieji raštai, ataskaitos ir gairės, nors ir nesančios teisiškai privalomomis, tačiau itin svarbios, aiškinantis retųjų vaistų prieinamumo klausimu reikšmingų atskirų ES teisės aktų nuostatų turinio galimas interpretacijas. Pasinaudota ir kitais informatyviais šaltiniais: aprašais, skelbiančiais duomenis apie retųjų vaistų prieinamumą valstybėse ES narėse ; 2007 metų valstybių ES narių vaistų agentūrų vadovų ataskaita dėl žmonių vartojimui skirtų vaistų prieinamumo problemų ES ; Aukšto lygio farmacijos forumo patvirtintu dokumentu ,,Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens“ (liet. „Galimybių visiems sergantiems ES piliečiams gauti retųjų vaistų gerinimas“) . Taip pat remtasi trijų neseniai atliktų empirinių tyrimų rezultatais: 2005 ir 2007 metais retomis ligomis sergančių pacientų organizacijų aljanso Eurordis (angl. European Organisation for Rare Diseases, EURORDIS) užsakytu tęstiniu lyginamuoju tyrimu dėl retųjų vaistų prieinamumo Europos Sąjungoje , Europos Komisijos užsakymu nepriklausomų ekspertų iš Prancūzijos A. De Varax, M. Letellier ir G. Börtlein tyrimu dėl prekybos retaisiais vaistais sąlygų Europoje, paskelbtu 2006-aisiais bei mokslininkų D. Taruscio, A. Loizzo, S. Loizzo ir kt. tyrimo ataskaita apie retųjų vaistų prieinamumo situaciją ES šalyse paskelbta 2007-aisiais . Tiriant retoms ligoms gydyti skirtų vaistų prieinamumo teisinį reglamentavimą Lietuvoje, pagrindiniai šaltiniai Lietuvos Respublikos Sveikatos apsaugos ministro bei Valstybinės ligonių kasos prie Sveikatos apsaugos ministerijos direktoriaus įsakymai. Atskirais disertacijoje nagrinėjamais klausimais vertingi ne tik sveikatos teisės mokslininkų darbai, bet ir sveikatos politikos, sveikatos ekonomikos, medicinos etikos, visuomenės sveikatos, medicinos ir kitų sričių mokslininkų publikacijos. Į 1983 metais JAV priimto ,,Retųjų vaistų akto“ teisėkūros istorinius aspektus gilinosi P. J. Kenney, J. T. O‘Reilly, D. Brown-Grossman straipsniuose, paskelbtuose žurnale Food Drug Cosmetic Law Journal . Dviejų dešimtmečių JAV retųjų vaistų reglamentavimoen
dc.editorial.boardNetaikomaen
dc.identifier.alephelaba:1789244en
dc.subject.facultyMykolo Romerio teisės mokyklaen
dc.subject.keywordVaistų prieinamumasen
dc.subject.keywordRetieji vaistaien
dc.subject.keywordRetųjų vaistų prieinamumo reglamentavimasen
dc.subject.keywordLegal regulation of access to orphan medicinal productsen
dc.subject.keywordAvailability of orphan medicinal productsen
dc.subject.keywordOrphan medicinal productsen
dc.subject.publicationtypeR1en
dc.subject.sciencedirection01S - Teisėen


Files in this item

Thumbnail

This item appears in the following Collection(s)

Show simple item record